VPS13D 敲低病毒

促线粒体自噬

通过抑制 VPS13D 表达促进线粒体自噬，为癫痫干预提供新的基因工具。

王建 · 张帆 · 罗忠 · Zhang, Haiqing · 余昌胤 · 徐祖才

Genes and Diseases 2024

技术优势

证实基因功能

在急性癫痫大鼠模型中敲低 Vps13d 后，动物发作潜伏期缩短、发作频率增加，直接证明 VPS13D 参与癫痫调控。

稳定敲低株

利用 CRISPR/Cas9 技术构建慢病毒，并在 HT22 海马神经元细胞中建立稳定抑制 Vps13d 表达的细胞株，可用于后续机制研究。

应用场景

• 癫痫基因治疗：用 VPS13D 作为靶点，开发抑制癫痫发作的基因疗法。
• 线粒体自噬调节：通过调控 VPS13D 恢复线粒体自噬，改善神经元功能。
• 线粒体动力学研究：研究 VPS13D 对线粒体分裂融合平衡的影响机制。
• 神经退行性疾病：探索 VPS13D 在其他神经退行性疾病中的潜在作用。