肝再生基因疗法
利用GalNAc实现对肝细胞的特异性靶向，通过递送siRNA敲低MKK4来促进肝再生，为慢加急性肝衰竭提供新的基因治疗策略。
张瑞 · 何炜 · 甘力 · Zhou, Yuan · Zhang, Le
Materials Today Bio 2026
GalNAc修饰使纳米粒主动识别肝细胞上的去唾液酸糖蛋白受体，实现药物在肝脏的富集，减少全身分布。
选用siRNA特异性敲低MKK4，不与MKK7结合，克服了小分子抑制剂因结合口袋相似导致的脱靶问题。
体外和体内实验均证明该系统能有效促进肝细胞增殖、减少凋亡并改善肝功能。