紧凑高保真EbCas12a编辑酶

紧凑可入AAV

迄今最小的Cas12a同源物，可与其crRNA一起封装进单个AAV载体，实现体内外高效基因组编辑。

王宏建 · 周进 · 雷军 · Wu, Yankang · 刘欢 · Du, Mingkun · Zhou, Zihao · Paek, Chonil · Sun, Zaiqiao · 陈永顺 · 王彦 · Chen, Peng · 尹蕾

PLoS Biology 2024

参数信息

基因大小

3.47 kb

技术优势

体积最小

编码序列约 3.47 kb，在所有已报道的 Cas12a 同源物中最小，更容易装入 AAV。

特异性更高

增强型 enEbCas12a 在哺乳动物细胞多个靶点上，编辑效率与 AsCas12a 和 LbCas12a 相当，但脱靶更低。

可装进单个AAV

基于紧凑的 enEbCas12a，可将 Cas12a 与 crRNA 同时包装进一个 AAV 载体，简化了病毒生产和递送。

应用场景

• 基因治疗：可装入单个AAV递送Cas12a和crRNA，用于体内基因编辑治疗。
• CRISPR基因编辑：提供紧凑且高保真的Cas12a工具，拓宽基因编辑应用场景。
• AAV基因递送：首次实现Cas12a与crRNA的单AAV共包装，简化递送流程。