rAAV2-ND4基因治疗载体

视神经修复

一种携带正常ND4基因的腺相关病毒载体，经玻璃体内注射治疗Leber遗传性视神经病变，不同于传统支持疗法，直接靶向线粒体基因缺陷。

姜利斌 · 魏文斌

Eye 2025

参数信息

最佳矫正视力（BCVA）改善

0.27 LogMAR

最佳矫正视力（BCVA）改善

0.23 LogMAR

BCVA显著改善眼数

2

BCVA显著改善眼数

4

确定的三期剂量

4.5×10⁹ vg

严重不良事件发生率

0 %

技术优势

无严重安全事件

12例受试者接受玻璃体内注射后，未报告严重眼部或全身不良事件，也未出现剂量限制性毒性，表明该剂量下耐受性良好。

单次注射有效

仅需单次玻璃体内注射即可在52周观察期持续发挥疗效，避免了反复给药带来的风险和负担。

三期剂量已定

本研究确定了4.5×10⁹ vg、0.05 mL为后续III期临床试验的剂量，为推进至关键性研究提供了明确依据。

应用场景

• 基因治疗：利用AAV载体递送正常ND4基因，修复线粒体基因缺陷。
• 眼部药物递送：通过玻璃体内注射实现视网膜神经节细胞转染，无需全身给药。
• 遗传性视神经病变：针对携带m.11778G>A突变的LHON患者，提供视神经修复手段。
• 眼科临床：为眼科临床提供单次注射的基因治疗选择，简化治疗流程。