AAV递送便捷
通过非共价组装逆转录酶和Cas9切口酶,在保持编辑效率的同时将编辑器尺寸减小到可被AAV包装,便于体内递送。
Chen, Huangyao · Li, Qianru · Gou, Shixue · Liu, Xiaoyi · 王军威 · Wei, Zheng · Chen, Menglong · Jin, Qin · 赖良学 · 王可品 · 石辉
Genome Biology 2024
在HEK293T、A549、HCT116和U2OS细胞中,编辑效率与完整PE相当或更高
在小鼠肝脏靶向Pcsk9基因,实现高效精准编辑
血浆低密度脂蛋白胆固醇和总胆固醇显著降低