非经典Wnt激动剂

恢复RPE细胞完整性

通过激活非经典Wnt信号恢复RPE细胞六边形形态并抑制神经转分化，为Stargardt病提供突变依赖型的治疗策略。

Zhang, Xiao · Zhuo-Lin, Liu · Lin, Xiao · Tian, Lu · 杨莉 · Jin, Zi-Bing

Science China Life Sciences 2026

技术优势

恢复RPE形态

非经典Wnt激动剂能恢复ABCD4突变RPE细胞的六边形形态和色素沉着。

抑制转分化

激活非经典Wnt通路可抑制RPE向神经视网膜细胞的异常转分化。

突变依赖性起效

药理激活非经典Wnt通路对RPE完整性的恢复效果因ABCA4突变类型而异，提示需个体化治疗。

应用场景

• Stargardt病治疗：针对ABCA4突变致病机制，通过Wnt激动剂恢复RPE功能。
• 视网膜色素上皮修复：恢复六边形形态与屏障功能，防止感光细胞继发退化。
• 遗传性视网膜疾病治疗：为同类极性丢失性视网膜病变提供通路靶向干预范式。