YOLT-101基因疗法

单次给药持久降脂

一种基于腺嘌呤碱基编辑的体内基因治疗药物，通过GalNAc修饰的脂质纳米颗粒递送，单次静脉给药即可持久灭活PCSK9并降低LDL-C。

万平 · Lu, Yuming · Liao, Jiaoyang · Ott, Michael · Wu, Yuxuan · Yang, Taihua · 夏强

Nature Medicine 2026

参数信息

LDL-C降低幅度

74.4 %

PCSK9降低幅度

52.3 %

≥3级不良事件发生率

0

剂量递增范围

0.2-0.6 mg kg⁻¹

技术优势

单次给药持久降低LDL-C

通过碱基编辑永久性灭活PCSK9基因，一次输注即可在24周时仍维持LDL-C降低74.4%，无需反复给药。

安全性良好

所有剂量组均未发生≥3级不良事件，最常见的不良事件为短暂且自限性的输液相关反应和肝酶升高。

靶向肝脏递送

利用GalNAc修饰的脂质纳米颗粒将碱基编辑器递送至肝细胞，实现对PCSK9的精准编辑，减少脱靶风险。

应用场景

• 杂合子家族性高胆固醇血症治疗：为现有降脂治疗无法达标的HeFH患者提供单次给药持久降脂的新选择。
• 体内碱基编辑：在体内直接编辑PCSK9基因，从根源上持久降低LDL-C，避免反复注射。