精确诱导外显子跳跃
通过靶向外显子剪接增强子高效诱导外显子跳跃，为DMD治疗提供更安全、高效的基因编辑工具。
Qiu, Han · Yuan, Juanjuan · Ma, Yunqing · 王峰 · 戴毅 · 常兴
Cell Reports 2023
通过靶向功能冗余的外显子剪接增强子，TAM-CBE在患者iPSC来源的心肌细胞中诱导目标外显子接近100%的跳跃。
该策略在不产生大量双链断裂的情况下实现外显子跳跃，降低基因组不稳定风险。
结合破坏剪接位点的策略，已鉴定出合适的sgRNA，可高效跳过大多数DMD热点外显子。